Innlegget er skrevet av Sigrid Bratlie Thoresen (Seniorrådgiver for Bioteknologirådet) og Sissel Rogne (Direktør for Bioteknologirådet).
Genterapi går ut på å behandle sykdom ved å erstatte eller motvirke effekten av defekte gener i cellene våre ved å tilføre nytt genetisk materiale. Denne behandlingsformen representerer en stor mulighet innen medisinen. Tanken er ikke ny, konseptet har blitt utprøvd siden 1990-tallet.
Ved å bruke uskadeliggjorte virus, kan nytt genmateriale overføres til cellene hvor det så blir integrert i cellenes eget DNA. Men noen enkelte alvorlige hendelser i den sårbare utviklingsfasen, blant annet et dødsfall og noen tilfeller av kreftutvikling, gjorde at det ble bråstopp for utviklingen av genterapi i lang tid.
De siste årene har imidlertid tryggere metoder og hurtig bioteknologisk utvikling fått fart på genterapifeltet igjen. Flere kliniske utprøvinger av nye, effektive behandlinger for en rekke sykdommer er nå underveis. Spesielt innen kreftmedisin gir genterapi lovende resultater. Også for lidelser som Parkinsons sykdom, immunsvikt, blindhet og HIV er det fremskritt.
Dagens norske bioteknologilov tillater genterapi kun for alvorlig sykdom. Dette er rotfestet i den vitenskapelige og teknologiske usikkerheten som preget genterapeutiske metoder da loven ble vedtatt for over et tiår siden. Risikoen for utilsiktede effekter var ansett som så stor at behandlingen kun var forsvarlig å bruke på de sykeste pasientene, som ikke hadde andre alternativer.
Det ble imidlertid aldri definert entydig hva som kan regnes som «alvorlig sykdom». Må en sykdom være livstruende for å være alvorlig, eller holder det at livskvaliteten er vesentlig nedsatt? Hva med sykdommer som er harmløse for de fleste av oss, men som kan være livstruende for utsatte grupper i populasjonen?
Slike problemstillinger belyser behovet for tydelige grenseoppganger. Mangelen på en tydelig definisjon har likevel ikke skapt særlig hodebry, siden aktivi- teten på genterapifeltet så langt har vært begrenset. Nå som det forventes en betydelig økning i bruken av genterapi som behandlingsform for en mengde tilstander vil vi derimot gradvis bevege oss mot gråsonene.
Når vi nå har fått vesentlig tryggere og mer presise metoder for genterapi kan det være grunn til å spørre om vilkåret om alvorlig sykdom fortsatt er en hensiktsmessig begrensning. Kanskje bør vi heller legge tradisjonell nytte/risiko-vurdering til grunn?
Men genterapi skiller seg fra andre typer behandling ved at den medfører endring av genene våre. Dette særtrekket er en sentral årsak til at genterapi reguleres strengere enn annen medisinsk behandling.
Nylig har en ny metode kalt CRISPR/Cas9 utstyrt forskere med et enda mektigere verktøy til å redigere gener. Denne fungerer som en slags molekylær «saks», som tillater å gjøre mer målrettede endringer i genene. Hvor andre genterapeutiske metoder begrenses av ulike teknologiske hindre, kan CRISPR/Cas9-metoden i teorien benyttes i alle celletyper i en hvilken som helst organisme.
Også i kjønnsceller og befruktede egg, noe som vil medføre at de genetiske endringene går i arv til kommende generasjoner. Med ett har debatten omkring arvelige genmodifikasjoner gått fra hypotetisk til konkret.
Tidligere i år ble det første forsøket gjennomført. Kinesiske forskere gjorde genterapi på befruktede egg som var til overs etter prøverørsbehandling. Målet var å bytte ut et sykt gen som forårsaker en blodsykdom med en frisk variant.
Selv om det aldri var intensjonen å lage barn av disse embryoene, siden de i utgangspunktet ikke var levedyktige, reagerte store deler av verden med vantro da studien ble publisert. Mange mente at forskerne hadde gått over en etisk linje som ikke burde krysses.
Andre mener at slik forskning kan være verdifull, så lenge det dreier seg om nettopp forskning. Blant annet vil slike metoder kunne være nøkkelen til å forstå det genetiske grunnlaget for hvordan kroppen utvikles, eller hvordan sykdom oppstår i mennesker.
Genterapi som medfører genetiske endringer som kan gå i arv er forbudt i Norge. Dette er primært begrunnet med usikkerhet for hvilke konsekvenser slike endringer vil kunne ha på sikt, samt et prinsipp om at ingen skal få endre andres gener uten samtykke. Men skal dette også gjelde forskning på overtallige og ikke levedyktige befruktede egg som aldri skal bli til mennesker? Her blir ulike verdigrunnlag utfordret til en viktig debatt.
Det er få som har sterke meninger mot genterapi for alvorlig syke enkeltindivider. Men muligheten til målrettet å endre arvestoffet til våre etterkommere rokker ved noe fundamentalt i oss. Derfor er det svært viktig at den etiske debatten rekker å holde tritt med den teknologiske utviklingen. Det kan ikke automatisk settes likhetstegn mellom hva vi kan gjøre og hva vi bør gjøre.
Problematikken angår oss alle, og debatten må gi rom for synspunkter fra hele bredden av samfunnet. Tydelige juridiske retningslinjer er nødvendig for å sikre at utviklingen skjer på en etisk forsvarlig måte.
Hvordan et lovverk kan legge til rette for at genterapi kan nyttes til det beste for mennesker i et samfunn der det er plass til alle, er noe Bioteknologirådet vil ta stilling til i sin pågående diskusjon om spørsmål knyttet til genterapi.
Først publisert i Vårt Land 29.10.2015
